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中新网上海6月9日电(记者陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤 ,复发率高且复发后5年总体生存率较低。
记者9日获悉,在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下,一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天 ,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示,这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望,也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径 。
2024年3月 ,年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤,经过14个月的化疗、手术 、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗,病情完全缓解。然而,面对疾病的高复发风险 ,婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后,他们迫切希望该药能尽快被引入国内。